Wie kan deelnemen aan de Pompe survey?

Alle personen van 16 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van de ziekte van Pompe en die niet de klassiek-infantiele vorm hebben kunnen deelnemen aan de Pompe Survey. Deelnemers worden actief geworven door de vertegenwoordigers van de IPA in Australië, Canada, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Nieuw-Zeeland, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten. U kunt echter ook deelnemen als u in een ander land woont dan waar wij momenteel actief aan het werven zijn. Informatie over hoe u kunt deelnemen vindt u hieronder bij “Hoe neem ik deel?”.

De vragenlijst is beschikbaar in het Nederlands, Engels, Frans en Duits. Spaanse en Italiaanse vertalingen zullen binnenkort beschikbaar komen. Ook als de vragenlijst niet beschikbaar is in uw moedertaal, bent u van harte welkom om deel te nemen in een van de beschikbare talen.

Het is momenteel niet mogelijk voor kinderen onder de 16 jaar om deel te nemen. We streven ernaar om in de toekomst vragenlijsten te ontwikkelen die geschikt zijn voor kinderen en hun ouders/verzorgers.

Hoe kan ik deelnemen?

Als u overweegt deel te nemen aan de Pompe Survey, kunt u hieronder meer informatie downloaden. In de uitnodigingsbrief staat uitgelegd hoe u mee kunt doen. De informatiefolder voor patiënten geeft verdere uitleg over de Pompe Survey. Nadat u de informatiefolder heeft gelezen en heeft besloten deel te nemen, kunt u het toestemmingsformulier ondertekenen en samen met het e-mail formulier naar ons terugsturen (hoe staat in de uitnodigingsbrief).

Deze documenten zijn beschikbaar in dezelfde talen als de vragenlijst (Nederlands, Engels, Frans en Duits; binnenkort volgen Spaans en Italiaans). Als u vragen heeft over de informatiefolder, het toestemmingsformulier of de vragenlijst in het algemeen, aarzel dan niet om contact op te nemen met uw nationale vertegenwoordiger (voor contactgegevens zie “Ons team”). 

Pompe Survey uitnodigingsbrief

Pompe Survey informatiefolder & toestemmingsverklaring

Pompe Survey e-mail formulier

Is deelnemen mijn eigen keuze

Deelname aan de Pompe Survey is vrijwillig en u heeft het recht om uw deelname op elk moment te stoppen zonder boete of verlies van voordelen waarop u anders recht zou hebben. Het alternatief is om niet deel te nemen. Het wel of niet deelnemen heeft geen invloed op uw behandeling.

Welke vragenlijsten moet ik invullen

Baseline vragenlijst: de eerste keer dat u deelneemt wordt u gevraagd om identificerende informatie (bijv. geslacht en leeftijd) te verstrekken. Deze informatie wordt afzonderlijk opgeslagen om anonimiteit te garanderen. We hebben deze informatie om verschillende redenen nodig, bijvoorbeeld om de vragenlijst naar u toe te sturen en ervoor te zorgen dat iemand niet twee keer mee kan doen. U vult daarnaast een vragenlijst in over uw medische voorgeschiedenis en diagnose, uw huidige lichamelijke klachten en problemen, gebruik van behandeling en zorggebruik, en vijf gestandaardiseerde vragenlijsten over uw dagelijkse activiteiten en kwaliteit van leven (zie hieronder).

Jaarlijkse vragenlijst: na de initiële vragenlijst ontvangt u jaarlijks een vervolgvragenlijst met vragen over uw huidige lichamelijke klachten en problemen, gebruik van behandeling en zorggebruik, en de vijf gestandaardiseerde vragenlijsten (zie hieronder).

Vijf gestandaardiseerde vragenlijsten: de gestandaardiseerde vragenlijsten meten dagelijkse activiteiten (Rash-built Pompe-specific Activity scale, R-PAct), kwaliteit van leven (SF-36 gezondheidsonderzoek en EQ-5D vragenlijst), vermoeidheid (Fatigue Severity Scale, FSS) en meedoen in het dagelijks leven (Rotterdam 9-items Handicap Scale, RHS).

Het is mogelijk dat u wordt benaderd voor een extra, eenmalige vragenlijst om een ​​nieuw of minder goed onderzocht onderwerp te onderzoeken dat interessant kan zijn voor patiënten met de ziekte van Pompe. Dit zal slechts incidenteel zijn. Voorbeelden van dergelijke onderwerpen zijn de effecten van COVID-19 (corona) op het leven van patiënten met de ziekte van Pompe en zwangerschap en de ziekte van Pompe. Ook het invullen van een eenmalige vragenlijst is vrijwillig.

Wat wordt er gedaan met mijn data?

De resultaten van de vragenlijsten zullen worden bestudeerd voor onderzoeksdoeleinden en kunnen worden gepresenteerd op wetenschappelijke of professionele bijeenkomsten en kunnen worden gepubliceerd in wetenschappelijke tijdschriften. Uw individuele privacy wordt gehandhaafd in alle mondelinge en schriftelijke rapportages die voortvloeit uit het onderzoek.

Hoeveel tijd kost het om deel te nemen?

De baseline vragenlijst zal ongeveer 45 minuten van uw tijd in beslag nemen. De jaarlijkse vervolgvragenlijst zal ongeveer 20-25 minuten van uw tijd in beslag nemen. Voor eenmalige extra vragenlijsten zal de tijd variabel zijn, er wordt altijd een schatting gegeven bij de vragenlijst.

Krijg ik een vergoeding?

U ontvangt geen vergoeding voor uw deelname. 

Wat zijn de mogelijke voordelen van deelname?

Er is geen direct individueel voordeel voor de patiënt. Echter, de resultaten van het onderzoek komen ten goede aan de populatie van patiënten met de ziekte van Pompe in zijn algemeen. De kennis die we uit de studie verkrijgen over de effecten van de ziekte op het leven van de patiënt maakt het mogelijk om patiënten beter inzicht te geven in wat zij kunnen verwachten van de ziekte. Informatie over effecten van behandeling zijn nodig voor de ontwikkeling en evaluatie van nieuwe behandelingen en bij beslissingen omtrent de vergoeding van behandelingen. We hopen dat we in de toekomst persoonlijke feedback kunnen geven op uw ingevulde enquêtes.

Wat zijn de mogelijke risico's van deelname?

Er zijn geen risico’s verbonden aan dit onderzoek.

Met wie moet ik contact opnemen als ik vragen heb? 

Als u vragen, zorgen of klachten heeft over dit onderzoek, de procedures, risico’s en voordelen, neem dan contact op met uw nationale vertegenwoordiger (voor contactgegevens zie “Ons team”).

Ons team

De Pompe Survey is een samenwerking tussen het Pompe Centrum van het Erasmus MC (dit valt binnen het Centrum voor Lysosomale en Metabole Ziekten van het Erasmus MC) en de Internationale Pompe Associatie (IPA).

Betrokken personen/ organisaties:

• Erasmus MC
  
  • Maudy Theunissen, MSc, arts-onderzoeker / PhD kandidaat
  • Nadine van der Beek, PhD, neuroloog
  • Michelle Kruijshaar, PhD, epidemioloog
  • Ans van der Ploeg, professor, kinderarts en hoofd van het Centrum voor Lysosomale en Metabole Ziekten
    
    
• Internationale Pompe Associatie (IPA)

Als u wilt deelnemen, of vragen, opmerkingen of klachten heeft over dit onderzoek, neem dan contact op met uw nationale vertegenwoordiger: