Achtergrond informatie Pompe Survey
De IPA/Erasmus MC Pompe Survey (‘de Pompe Survey’) verzamelt informatie over de invloed van de ziekte van Pompe op het leven van de patiënt, en over de effecten van behandeling daarop. Patiënten verstrekken deze informatie zelf middels een jaarlijkse vragenlijst. De Pompe Survey is ontwikkeld in 2002 en is een samenwerking tussen de Internationale Pompe Associatie (IPA) en het Erasmus MC. In de afgelopen 20 jaar hebben we door de Pompe Survey veel nieuwe inzichten verkregen, bijvoorbeeld over hoe snel patiënten achteruit gaan, en of enzymvervangingstherapie (ERT) de kwaliteit van leven en overleving van patiënten kan verbeteren.
Hieronder leest u meer achtergrondinformatie over de Pompe Survey
Waarom hebben we de Pompe Survey nodig?
De informatie die in de Pompe Survey wordt verzameld geeft ons een beter inzicht in wat er in de loop van de tijd met patiënten gebeurt. Hoe verloopt de ziekte en hoe wordt dit verloop beïnvloed door behandeling? Elk jaar rapporteren patiënten de klachten en problemen die ze ervaren, hun kwaliteit van leven en de behandeling die ze krijgen.
Deze informatie is essentieel om de effecten van behandeling op het leven van patiënten te meten. Dit blijft relevant aangezien er nieuwe behandelingen op de markt komen en zijn gekomen. Daarnaast helpt de informatie om artsen te informeren over de (veranderende) behoeften van patiënten.
Ons doel voor de toekomst is om deze zelf-gerapporteerde uitkomsten van patiënten te combineren met klinische metingen. Samen leveren deze gegevens de beste informatie om behandelstrategieën te beoordelen.
Hoeveel patiënten nemen deel aan de Pompe Survey?
In totaal hebben 538 patienten deelgenomen aan Pompe Survey. Op dit moment doen patiënten uit Oostenrijk, België, Canada, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Nieuw Zeeland, Zwitserland, Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten mee aan de Pompe Survey.
