Bezoek prinses Beatrix aan Erasmus MC
3 mei 2022
Hare Koninklijke Hoogheid Prinses Beatrix der Nederlanden bracht dinsdag 3 mei een werkbezoek aan het Erasmus MC. Hier liet de Prinses zich uitvoerig informeren over het Onderzoeksprogramma Gentherapie van het Prinses Beatrix Spierfonds.
Gentherapie voor Ziekte van Pompe
Prinses Beatrix ging in gesprek met een van de onderzoeksgroepen, die zich richt op de (spier)ziekte van Pompe. Het Erasmus MC is wereldwijd HET expertisecentrum van de Ziekte van Pompe en behandelt patiënten met deze erfelijke spierziekte. Door het werk van prof. dr. Ans van der Ploeg en haar onderzoeksgroep kwam als eerste een effectieve behandeling van de ziekte beschikbaar. Gentherapie is nu een volgende stap in de bestrijding van deze ziekte. Dr. Pim Pijnappel, leider van het onderzoek vertelt: ”Kinderen die geboren worden met deze spierziekte gaan heel snel achteruit. Ze hebben minder spierkracht, waardoor ze niet kunnen omrollen, zitten of staan. Ook hun hart en ademhalingsspieren worden aangetast. Als je niets doet, overlijdt zo’n kindje binnen een jaar. Met gentherapie willen wij kindjes met Pompe een betere toekomst geven.”
“Wij werken aan een techniek waarbij we stamcellen uit het beenmerg halen van de patiënt. In deze stamcellen zit een fout in het DNA, wat de spierziekte veroorzaakt. Er mist een stukje. Met behulp van een virus wordt dit ontbrekende stukje DNA teruggezet. De gezonde stamcellen die we zo creëren, geven we daarna weer terug aan de patiënt.”
Uitgebreide rondleiding in het laboratorium
Na het gesprek met de onderzoekers nam Prinses Beatrix een kijkje in het laboratorium. Hier zag ze door de microscoop hersencellen die behandeld zijn met gentherapie en bekeek ze 3D-spiertjes. Deze kleine, levende menselijke spiertjes worden gemaakt van huidcellen en kunnen samentrekken en bewegen, net als een spier in het lichaam. Het onderzoeksteam in het Erasmus maakt 3D-spiertjes van mensen met de ziekte van Pompe, die ze kunnen gebruiken om medicijnen zoals gentherapie op te testen.
Pijnappel: “Dat is ook best bijzonder. We werken hier allemaal aan hetzelfde doel en dat is een behandeling voor mensen met een spierziekte. Door van elkaar te leren, kunnen we dit doel samen sneller bereiken.”
Van der Ploeg en Pijnappel zijn blij met de interesse van de prinses en waarderen haar bezoek aan het Erasmus MC.
